신약 하나를 개발하려면 일반적으로 8억달러 이상의 막대한 연구개발비용과 10년 이상의 시간이 소요된다. 그럼에도 성공률은 매우 낮다. 그동안 자금 여력을 갖춘 다국적 제약사들을 중심으로 항암제, 당뇨병 치료제 등 수요가 많은 일명 블록버스터 신약에 개발의 초점이 맞춰져온 것도 이 때문이다.

신약 개발의 비용과 기간, 그리고 실패의 위험성을 줄일 수 있는 방법은 없을까. 전문가들은 최적의 유효ㆍ선도물질 발굴이 그 열쇠가 될 수 있다고 강조한다. 신약 후보물질의 전 단계인 유효ㆍ선도물질을 얼마나 잘 선택하는지가 사실상 신약 개발의 성패를 좌우하며 비용과 시간의 절감과도 직결된다는 것이다.

특히 글로벌 신약 개발 역량이 상대적으로 뒤처지는 우리나라는 이런 유효ㆍ선도물질의 파이프라인 구축을 통한 핵심 연구개발 인프라 강화가 필수적이라고 강조한다. 미국ㆍ유럽연합(EU) 등과의 자유무역협정(FTA) 체결로 다국적 제약사의 오리지널 신약에 대한 특허 보호가 강화되면서 개량 신약에 의존해온 국내 제약업계의 심각한 피해가 예견되는 탓이다.

한국화학연구원 약리활성연구그룹 조희영 박사팀은 바로 이 점을 직시하고 오래전부터 신약 유효물질 파이프라인 구축에 연구 역량을 집중하고 있다. 시드형 신물질을 발굴한 뒤 유효성, 약물성, 기초 독성 평가를 통과시킨 후 일종의 신약 유효물질 은행을 만들어 국내 제약사에 제공함으로써 신약 개발의 새로운 단초를 제공하겠다는 게 연구팀의 목표다.

조 박사는 "신약 개발은 고비용ㆍ고위험 사업으로 투자액 대비 성과가 보장되지 않아 안정성 높은 모델 구축이 요구된다"며 "최근 다국적 제약사들조차 외부 라이선싱 방식으로 혁신 신약 유효물질의 파이프라인 확보에 전력을 기울이고 있다"고 밝혔다.

이를 위해 연구팀은 현재 생물정보체계, 자동화ㆍ전산화 기술 등의 복합 기술과 유전공학ㆍ분자생물학ㆍ약리학ㆍ의약화학 등 필수 요소가 융합된 초고속 약효검색(HTS) 시스템을 활용해 새로운 유효ㆍ선도물질을 개발 중이다. 이 과정에서 타깃 질환별 화합물의 약효 평가와 동물실험에 의한 부작용 검사 등을 거쳐 최적의 유효물질 라이브러리를 구축하고 있다.

조 박사에 따르면 올해의 경우 당뇨, 고지혈증, 약물에 내성을 가진 암의 치료제 등 네 가지를 시드형 유효물질 발굴의 목표로 추가했다. 또한 환자 수는 적지만 불면증, 말라리아, 안과 질환 등 희귀질환 치료제의 유효ㆍ선도물질 발굴에도 적극 나설 방침이다.

조 박사는 "국내 신약 개발은 전임상 및 임상단계에 집중하는 구조여서 기초 단계인 시드형 유효물질 발굴은 매우 취약한 편"이라며 "그에 따른 시드물질 부족이 결국 신약 개발 성공률을 낮추고 비용적ㆍ시간적 부담을 가중시키는 요인이 되고 있다"고 설명했다.

조 박사는 이어 "시드형 유효물질 파이프라인이 신약 개발로 이어진다면 경제적 부가가치는 개량 신약이나 복제약과는 비교되지 않을 만큼 크다"며 "향후 더욱 다양한 표적 질환에 대해 후보물질 발굴에 나설 계획"이라고 강조했다.